D'après un article intitulé "Translating dosage compensation to trisomy 21" et publié aujourd'hui dans la revue Nature :
http://www.nature.com/nature/journal/va … 12394.html

L'idée de départ des chercheurs était d'inactiver le chromosome en trop sur le numéro 21 (trois au lieu de deux). Pour cela, ils se sont inspirés du mécanisme à l'oeuvre sur la paire XX des femmes : l'un des deux chromosomes va produire via un gène nommé Xist de l'ARN non codant qui va "paralyser" le chromosome et le rendre inopérant.
Ils ont donc extrait ce gène Xist et l'ont inséré dans l'un des trois chromosomes en trop. Et cela a marché...

Evidemment, cela ne veut pas dire que la trisomie disparaîtra du jour au lendemain ni même dans quelle mesure ce procédé pourra inactiver partiellement le troisième chromosome, mais c'est tout bonnement extraordinaire. Et comme le souligne l'article, "Si cela se concrétise, on se souviendra probablement de cet article de 2013 comme de celui qui, après la thérapie génique, a ouvert la voie à la thérapie chromosomique."


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